La Food and Drug Administration statunitense ha concesso il 5 novembre 2026 l’approvazione accelerata a Rybrevant Faspro, associazione di amivantamab e hyaluronidase-lpuj, per adulti con carcinoma squamoso della testa e del collo recidivante o metastatico la cui malattia è progredita durante o dopo chemioterapia a base di platino e immunoterapia. L’indicazione non comprende i pazienti con carcinoma squamoso dell’orofaringe associato al papillomavirus umano, HPV.
La decisione si basa sui risultati di uno studio clinico nel quale il 42% dei pazienti ha ottenuto una risposta al trattamento, cioè una riduzione delle dimensioni del tumore o la sua scomparsa. Il dato non equivale a una percentuale di guarigione: la FDA precisa che deve ancora essere confermato se i risultati osservati si traducano in un beneficio clinicamente significativo negli esiti a lungo termine.
Lo studio su 102 pazienti
La sperimentazione, condotta in più centri e in aperto, ha coinvolto 102 pazienti con carcinoma squamoso della testa e del collo recidivante o metastatico. Il tasso di risposta complessiva è stato del 42%. Tra i pazienti che hanno risposto, il 56% ha mantenuto la risposta per almeno sei mesi.
Quest’ultima percentuale riguarda quindi soltanto le persone che hanno ottenuto una risposta al farmaco, non tutti i partecipanti allo studio.
Nel comunicato, la FDA riporta per le terapie già approvate tassi di risposta intorno al 20% o inferiori. Il confronto aiuta a comprendere il rilievo del risultato, ma il resoconto fornito non descrive un confronto diretto con queste terapie all’interno dello stesso studio.
Che cosa significa approvazione accelerata
L’autorizzazione è stata concessa sulla base del tasso di risposta complessiva e della durata della risposta. Il percorso accelerato consente di approvare prima medicinali destinati a malattie gravi e a bisogni terapeutici non soddisfatti, utilizzando risultati che possono anticipare un beneficio clinico ancora da confermare.
Per Rybrevant Faspro, la FDA ha richiesto studi di conferma per verificare e descrivere tale beneficio. La decisione rende disponibile una nuova opzione terapeutica negli Stati Uniti per la specifica indicazione autorizzata, ma non chiude la valutazione degli esiti a lungo termine.
A chi è destinato e quale indicazione resta esclusa
Il trattamento riguarda adulti con malattia recidivante o metastatica progredita durante o dopo chemioterapia a base di platino e immunoterapia. Non si tratta dunque di un’approvazione estesa indistintamente a tutti i tumori della testa e del collo.
La FDA esclude espressamente dall’indicazione il carcinoma squamoso dell’orofaringe associato a HPV. Il comunicato descrive il carcinoma squamoso della testa e del collo come una malattia aggressiva, potenzialmente letale e con un elevato bisogno di terapie efficaci.
Le avvertenze di sicurezza
Le informazioni prescrittive per l’impiego del farmaco da solo comprendono avvertenze e precauzioni per ipersensibilità e reazioni correlate alla somministrazione, malattia polmonare interstiziale o polmonite, reazioni avverse dermatologiche, tossicità oculare e possibili danni al nascituro.
Angelo De Claro, direttore dell’Oncology Center of Excellence della FDA, ha definito l’approvazione un passo avanti significativo per pazienti che hanno storicamente avuto opzioni terapeutiche limitate.
Secondo l’agenzia, è la prima approvazione in dieci anni di un farmaco per pazienti con carcinoma squamoso della testa e del collo recidivante o metastatico già trattati con chemioterapia a base di platino. L’autorizzazione è stata concessa a Janssen Biotech, Inc.; per questa indicazione il medicinale aveva ricevuto anche la designazione Breakthrough Therapy.
Rybrevant Faspro: i dati da leggere correttamente
Autorità e data: Food and Drug Administration degli Stati Uniti, 5 novembre 2026. Il comunicato riguarda un’approvazione statunitense e non fornisce informazioni sull’autorizzazione o sulla disponibilità del trattamento in Italia.
Risultati: risposta complessiva nel 42% dei 102 pazienti dello studio; risposta durata almeno sei mesi nel 56% dei pazienti che avevano risposto.
Limite delle evidenze: il beneficio clinicamente significativo negli esiti a lungo termine deve ancora essere confermato attraverso ulteriori studi.
Domande frequenti
- Per quali pazienti è stato approvato Rybrevant Faspro? Per adulti con carcinoma squamoso della testa e del collo recidivante o metastatico progredito durante o dopo chemioterapia a base di platino e immunoterapia.
- L’indicazione comprende il carcinoma dell’orofaringe associato a HPV? No. La FDA esclude espressamente questa forma dall’indicazione approvata.
- Il 42% di risposta significa che il 42% dei pazienti è guarito? No. Indica una riduzione delle dimensioni del tumore o la sua scomparsa secondo la valutazione dello studio; non equivale a una percentuale di guarigione.
- Il dato del 56% riguarda tutti i partecipanti? No. Riguarda soltanto i pazienti che hanno risposto al trattamento: in questo gruppo, il 56% ha mantenuto la risposta per almeno sei mesi.
- Il beneficio a lungo termine è già confermato? No. La FDA ha richiesto studi di conferma per verificarlo e descriverlo.
- Il comunicato annuncia la disponibilità del farmaco in Italia? No. La comunicazione riguarda l’approvazione negli Stati Uniti e non specifica la situazione italiana.
Glossario
- HNSCC: sigla inglese del carcinoma squamoso della testa e del collo.
- Tasso di risposta complessiva: percentuale di pazienti nei quali il tumore si riduce o scompare secondo i criteri dello studio.
- Durata della risposta: periodo durante il quale viene mantenuta la risposta al trattamento.
- Approvazione accelerata: percorso autorizzativo che permette un’approvazione anticipata per malattie gravi, con studi successivi necessari a confermare il beneficio clinico.
U.S. Food and Drug Administration, “FDA Grants Accelerated Approval to a New Treatment for Head and Neck Squamous Cell Carcinoma”, 5 novembre 2026.
U.S. Food and Drug Administration, “Accelerated Approval Program”.
