Bimba di 9 mesi rischia paralisi, salvata da solidarietà nazionale che raccoglie 2 Mln di euro

Venerdì
14:12:02
Settembre
20 2019

Bimba di 9 mesi rischia paralisi, salvata da solidarietà nazionale che raccoglie 2 Mln di euro

Grazie a un enorme impulso di solidarietà nazionale del popolo belga raccolti 2milioni per curarla col farmaco più costoso del mondo. Pia, una bambina belga, è affetta da atrofia muscolare spinale di tipo 1, la forma più grave della malattia. I suoi genitori sono riusciti a tempo record a raccogliere 2 milioni di euro necessari per acquistare il Zolgensma, il farmaco più caro del mondo: costa 1,9 milioni di euro. Tuttavia, sono necessarie misure strutturali per affrontare il problema del costo esorbitante dei farmaci nella gestione delle malattie rare.

Perché un farmaco può costare 1,9 milioni di euro?

View 6.6K

word 627 read time 3 minutes, 8 Seconds

In questi giorni, la piccola Pia si è trovata sotto i riflettori dei media. Una travolgente iniziativa di solidarietà ha visto protagonisti milioni di cittadini belgi che hanno raccolto gli oltre due milioni di euro necessari per salvare questa bambina di nove mesi affetta da atrofia muscolare spinale di tipo 1, la forma più grave di questa malattia, perché impedisce il funzionamento dei muscoli e porta rapidamente alla paralisi totale.

In seguito a un appello lanciato via SMS e diffuso anche sul web, tra i belgi si è scatenata una vera e propria gara di solidarietà che ha permesso ai genitori della piccola di raccogliere in pochi giorni i 2 milioni di euro necessari per il trattamento “one-shot” del "farmaco più costoso del mondo", che potrebbe permettere alla piccola Pia di avere una vita normale. Il farmaco in questione è il Zolgensma, ad oggi l’unico medicamento genetico per minori di due anni con atrofia muscolare spinale di tipo 1, approvato a maggio negli Stato Uniti al costo di 2,1 milioni di dollari (1,9 milioni di euro) dell’azienda svizzera Novartis, che permette di curare la malattia infantile mortale. Ad annunciare che la raccolta fondi è andata a buon fine sono stati il padre e la madre della bambina su Facebook, dove hanno condiviso la foto della “bebè speciale”.

La terapia del Zolgensma, che avrebbe già avuto effetti positivi su 19 bambini come lei, in Europa, tuttavia, non ha ancora ottenuto l’autorizzazione dall’Agenzia Europea per i farmaci (Ema).

Nel frattempo, nella mobilitazione generale per Pia, il ministro della sanità Maggie De Block, ha spiegato giovedì alla Camera dei Deputati, in risposta a nove interrogazioni orali, che sta studiando con il ministero della Salute belga una soluzione per la somministrazione del farmaco in loco, possibile secondo la legge solo "in casi eccezionali", nel rispetto delle procedure e "in mancanza di un’alternativa terapeutica". Purtroppo, ci sono ancora molti altri piccoli Pia evidenzia Giovanni D'Agata, presidente dello “Sportello dei Diritti”.Sono necessarie misure strutturali per risolvere definitivamente questo tipo di problema. non vi è dubbio che il prezzo applicato e ottenuto da una società farmaceutica per i suoi medicinali servirà da riferimento al prezzo applicato da altre società farmaceutiche per i farmaci nella stessa nicchia. Novartis conferma inoltre che il prezzo di Zolgensma, che viene attualmente considerato, sarà determinato "in base al prezzo del trattamento SMA per un periodo di 10 anni. Se la politica non interviene, quanto costerà Zolgensma quando il farmaco sarà commercializzato sul mercato italiano?

Vorremmo anche sottolineare che gran parte della ricerca di Zolgensma per lo sviluppo è stata condotta all'interno delle università ed è stata finanziata con fondi pubblici. In Europa, anche le società farmaceutiche possono contare su notevoli vantaggi fiscali. Le aziende che investono nella ricerca pagano meno le tasse sulle società. Ad esempio, dall'80 all'85 percento delle entrate da brevetti sono esenti da tasse. Con tutti questi sussidi e benefici, in che modo le aziende farmaceutiche osano continuare a far pagare prezzi così esorbitanti per i loro medicinali e mettere sotto pressione la sicurezza sociale?

"Ellen, la madre di Pia, ha dichiarato che la risposta alla campagna di raccolta fondi della famiglia è stata #travolgente "
foto BBC / Inneke Gebruers

Source by Sportello_dei_Diritti


LSNN is an independent editor which relies on reader support. We disclose the reality of the facts, after careful observations of the contents rigorously taken from direct sources, we work in the direction of freedom of expression and for human rights , in an oppressed society that struggles more and more in differentiating. Collecting contributions allows us to continue giving reliable information that takes many hours of work. LSNN is in continuous development and offers its own platform, to give space to authors, who fully exploit its potential. Your help is also needed now more than ever!

In a world, where disinformation is the main strategy, adopted to be able to act sometimes to the detriment of human rights by increasingly reducing freedom of expression , You can make a difference by helping us to keep disclosure alive. This project was born in June 1999 and has become a real mission, which we carry out with dedication and always independently "this is a fact: we have never made use of funds or contributions of any kind, we have always self-financed every single operation and dissemination project ". Give your hard-earned cash to sites or channels that change flags every time the wind blows , LSNN is proof that you don't change flags you were born for! We have seen the birth of realities that die after a few months at most after two years. Those who continue in the nurturing reality of which there is no history, in some way contribute in taking more and more freedom of expression from people who, like You , have decided and want to live in a more ethical world, in which existing is not a right to be conquered, L or it is because you already exist and were born with these rights! The ability to distinguish and decide intelligently is a fact, which allows us to continue . An important fact is the time that «LSNN takes» and it is remarkable! Countless hours in source research and control, development, security, public relations, is the foundation of our basic and day-to-day tasks. We do not schedule releases and publications, everything happens spontaneously and at all hours of the day or night, in the instant in which the single author or whoever writes or curates the contents makes them public. LSNN has made this popular project pure love, in the direction of the right of expression and always on the side of human rights. Thanks, contribute now click here this is the wallet to contribute


Similar Articles / Bimba di...n di euro
from: ladysilvia
by: UNIPR